在一名患者死于严重并发症后 ，美国食品药品管理局(FDA)宣布暂停了生物制药公司Rocket Pharma的Danon病基因疗法关键2期临床试验。受此消息影响 ，周二Rocket Pharma股价盘中跌逾60% 。
据Rocket Pharma周二发布公告称，这位不幸死亡的患者在5月初接受了治疗 ，但出现了与毛细血管渗漏综合征相关的并发症 ，在患者死亡之前，FDA在上周五叫停了相关临床试验 。这种病症会导致体液从血管渗出至周围组织 ，导致肿胀和低血压。
当时Rocket公司正在测试其基因治疗药物RP-A501 ，主要用于治疗Danon病 。而Danon病是一种罕见的遗传性疾病，会导致心肌损伤和进行性肌肉无力 。
目前，Rocket正在调查具体的死亡原因 ，重点是最近加入到治疗方案中的一种新的免疫抑制剂 ，这是为了提高患者的安全性。
据悉，有两名患者服用了这种免疫抑制剂 ，他们都表现出了毛细血管渗漏综合征 。
Rocket首席执行官Gaurav Shah表示 ，正在仔细评估与新药相关的机制是否会以一种意想不到的或矛盾的方式影响免疫反应 。
“术后一周左右患者出现了其他的并发症，实际上病人当时情况稳定 ，我们对治疗持谨慎乐观态度 ，毛细血管渗漏正在改善。但不幸的是，周末他患上了急性全身性感染 ，加速了他的死亡。 ”
Jefferies的分析师Andrew Tsai评论称 ，这一事件支持了基因疗法中严重安全事件不可预测的观点，这也使得广泛投资基因疗法变得很有挑战性 。
而在今年3月份 ，Sarepta Therapeutics用于治疗肌肉萎缩症的基因疗法Elevidys也导致了一名青少年死亡 。
Shah声称 ，有信心继续推进RP-A501的研究。但Rocket没有给出RP-A501后续试验的时间表，仅声称正与FDA和其他主要利益相关者保持积极对话，以便尽可能快地恢复试验 。
William Blair的分析师在给客户的报告中表示：“由于Rocket公司的公告 ，股票价格出现了暴跌……投资者现在很担心这个项目的安全性 。不过 ，我们仍然相信，一旦公司修改了安全计划 ，这个项目还是有希望继续进行下去的。 ”
（文章来源：财联社）
配资专业门户:十大炒股杠杆平台排名-营收增速放缓、利润同比大幅下降！拼多多股价暴跌 陈磊最新发声
股票软件榜前十名:网络炒股配资-从Airo到Circle：美股IPO首日翻倍潮卷土重来 这真的正常吗？
上海配资公司:配资炒股软件-低迷市况下的避风港：全球农业股的机会来了？
网络配资炒股:山西股票配资平台-今年首个“千亿房企”诞生！前5月百强房企卖了1.44万亿元 拿地金额同比增近三成
网络配资门户:杭州炒股配资公司-美方称中方违反日内瓦会谈共识 外交部：坚决反对
配资炒股真专业:股票配资平台开户-脑机接口商业化起航：三地公布医疗服务价格 多个股年内股价翻倍
热点:炒股配资网(-中办、国办近日印发《提振消费专项行动方案》，消费领域有望逐步迎来趋势性行情，龙头家电ETF(159730)盘中涨近2%
金港赢配资-中国股票配资网官网首页提示：文章来自网络，不代表本站观点。
金港赢配资-中国股票配资网官网首页=靠谱的配资网-股票配资官方平台-浙江股票配资平台-配资炒股平台，为广大投资者提供安全、高效、专业的股票配资服务。平台拥有丰富的配资产品，灵活的资金方案，以及透明的操作流程，助力用户实现财富增值。通过严格的风控体系与优质的客户服务，我们致力于打造值得信赖的股票配资平台，为投资者提供便捷、稳定的投资体验。选择我们，开启您的智慧投资之路！
记者辛圆国家统计局周日发布数据显示，2月，中国消费者价格指数（CPI）同比下降0.7%，上月为上涨0....
5月27日，外交部发言人毛宁主持例行记者会。 有记者提问，据《澳大利亚人报》报道，美国私募基金公司博龙资本管理（C...
当地时间4月9日下午，欧盟27个成员国投票表决通过了对美国进口产品征收25%关税的反制措施，以报复特朗普政府3月12日宣...
近日，国际金价一举突破3000美元关口，随着金价攀升，多家银行陆续调整积存金业务。根据中国人民银行《黄金积存业务...
界面新闻记者|何柳颖界面新闻编辑|王姝...
